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Klinische Studien

Aktuelle Studien zu Gentherapie, Optogenetik und neuen Wirkstoffen bei Retinitis Pigmentosa, Usher-Syndrom, Stargardt und weiteren erblichen Netzhauterkrankungen. Datenstand laufend aktualisiert - maßgeblich ist stets ClinicalTrials.gov.

USH2A RPGR RHO RPE65 ABCA4 CHM Gentherapie Optogenetik Phase III Rekrutierend Zugelassen

ATSN-101

GUCY2D-assoziierte LCA1

GUCY2D

AAV-Gentherapie für GUCY2D-assoziierte LCA1. Phase I/II mit Dosissteigerung.

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ATSN-201

X-chromosomale Retinoschisis (XLRS, RS1)

RS1

AAV-Gentherapie für X-chromosomale Retinoschisis (RS1-Gen). Phase I/II.

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Botaretigene Sparoparvovec

X-chromosomale RP durch RPGR-Mutation (Männer)

RPGR

AAV5-Gentherapie für RPGR-RP bei Männern. Pivotale Phase-III-Daten liegen vor, Nachbeobachtung läuft.

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GS030

Fortgeschrittene RP (mutationsunabhängig)

Optogenetik: lichtempfindliches Protein + Spezialbrille, mutationsunabhängig. Phase I/II.

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Luxturna

RPE65-assoziierte Lebersche kongenitale Amaurose (

RPE65

Erste zugelassene Gentherapie für erbliche Netzhauterkrankungen. Einmalige subretinale Injektion, in DE an Spezialkliniken verfügbar.

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MCO-010

Fortgeschrittene RP (RESTORE) und Stargardt-Krankh

Optogenetik: intravitreale Injektion, für fortgeschrittene RP und Stargardt. Phase IIb.

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OCU400

Retinitis Pigmentosa - mutationsagnostischer Ansat

Mutationsagnostische Gentherapie mit nukleärem Hormonrezeptor NR2E3. Phase III.

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SAR422459 / ABCA4-Programm

Stargardt-Krankheit (STGD1, ABCA4)

Stargardt-Krankheit (STGD1, ABCA4)

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Tinlarebant / LBS-008

Stargardt-Krankheit (jugendlich)

Stargardt-Krankheit (jugendlich)

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Ultevursen / QR-421a

Usher-Syndrom Typ 2A und nicht-syndromale RP durch

Usher-Syndrom Typ 2A und nicht-syndromale RP durch USH2A Exon-13-Mutation

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Wichtiger Hinweis: Diese Übersicht ersetzt keine medizinische Beratung. Einschlusskriterien, Studiendesigns und Rekrutierungsstatus ändern sich kontinuierlich. Bitte sprechen Sie mit einer spezialisierten Augenklinik und konsultieren Sie die Hintergrundinformationen unter Wissenswertes sowie den jeweils tagesaktuellen ClinicalTrials.gov-Eintrag. Wir geben keine Heilsversprechen - angegebene Status entsprechen unserem Kenntnisstand gemäß ClinicalTrials.gov-Einträgen und öffentlichen Sponsor-Mitteilungen.

Aktuelle Studien (Stand 2026)

Stand aktueller Forschung. Diese Übersicht fasst den uns bekannten Status klinischer Programme zu Retinitis Pigmentosa (RP), Usher-Syndrom, LCA, Stargardt-Krankheit und verwandten erblichen Netzhauterkrankungen zusammen. Einschlusskriterien bitte vor Kontaktaufnahme prüfen - maßgeblich sind stets die tagesaktuellen Einträge auf ClinicalTrials.gov. Einige Programme wurden pausiert oder eingestellt; wir dokumentieren dies offen.

Gentherapie (AAV) Antisense-Oligonukleotid Optogenetik Gene Editing (CRISPR) Kleines Molekül Zelltherapie

OCT als Biomarker in Studien

Die OCT (Optische Kohärenztomografie) ist in fast jeder RP- und Usher-Studie ein zentraler Endpunkt. Sie misst nicht-invasiv die Dicke der Photorezeptor- und RPE-Schichten und erfasst Veränderungen, lange bevor sie Sehtests zeigen.

Häufig genutzte OCT-Messwerte in aktuellen Studien:

Die USH2A-Studie von Antropoli et al. (2025) konnte mittels OCT-Angiographie zeigen, dass syndromische und nicht-syndromische Formen sich in der Choroidea-Vaskularität unterscheiden - ein Hinweis auf mögliche Verlaufsunterschiede.

Wenn Sie an einer Studie teilnehmen, bringen Sie vorhandene OCT-Aufnahmen Ihres Augenarztes mit - das beschleunigt das Screening.

Studien finden

Wichtigste Datenbank: ClinicalTrials.gov. Suchen Sie nach Ihrem Gen, filtern Sie nach "Recruiting" und Ihrer Region.

Wie Sie teilnehmen können

  1. Studie identifizieren (MyRetinaGene, ClinicalTrials.gov, Arzt)
  2. Kontakt aufnehmen
  3. Screening (Mutation, Sehschärfe)
  4. Aufklärungsgespräch
  5. Einwilligung + Teilnahme

Teilnahme ist freiwillig und kostenlos.