Studie MCO-010 (RESTORE / STARLIGHT)
Phase IIbFortgeschrittene RP und Stargardt
Zusammenfassung
Zweiter optogenetischer Ansatz: Ambient-Light-aktivierbares Multi-Characteristic-Opsin (MCO). Intravitreale Injektion ohne Spezialbrille. Für fortgeschrittene RP (RESTORE) und Stargardt (STARLIGHT).
Studiendetails
| Indikation | Fortgeschrittene RP (RESTORE), Stargardt-Krankheit (STARLIGHT) |
| Mechanismus | Optogenetik: AAV2-MCO-010 (Multi-Characteristic Opsin), intravitreal |
| Sponsor | Nanoscope Therapeutics |
| Phase | Phase IIb |
| Status | RESTORE: Ergebnisse erwartet 2025; STARLIGHT: Rekrutierung |
| Einschluss | Erwachsene mit fortgeschrittener RP (BCVA ≤ 1.0 logMAR) oder Stargardt |
| Endpunkt | BCVA, Kontrastempfindlichkeit, Mobilität |
| Aktualisiert | 22.03.2024 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
MCO-010 von Nanoscope Therapeutics ist ein optogenetischer Ansatz, der sich von GS030 (GenSight) in einem wesentlichen Punkt unterscheidet: Das verwendete Multi-Characteristic Opsin (MCO) ist empfindlich genug, um durch normales Umgebungslicht aktiviert zu werden - eine Spezialbrille ist nicht erforderlich.
Das MCO wird via intravitrealer Injektion (weniger invasiv als subretinal) in retinale Ganglienzellen und bipolare Zellen eingebracht. Die RESTORE-Studie (NCT04945772) für fortgeschrittene RP und die STARLIGHT-Studie für Stargardt-Krankheit laufen parallel.
Vorläufige Ergebnisse der RESTORE-Studie zeigen eine statistisch signifikante Verbesserung der Sehschärfe bei behandelten Patienten im Vergleich zur Kontrollgruppe nach 52 Wochen.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.