Zusammenfassung
Intravitreale AAV-Gentherapie für RPGR-RP. Verwendet den proprietären R100-AAV-Vektor von 4D Molecular Therapeutics, der eine effiziente Transduktion der Photorezeptoren nach intravitrealer Injektion ermöglicht - ohne subretinale Chirurgie.
Studiendetails
| Indikation | X-chromosomale RP durch RPGR-ORF15-Mutationen |
| Mechanismus | AAV-R100-RPGR Gentransfer (intravitreal, nicht subretinal) |
| Sponsor | 4D Molecular Therapeutics |
| Phase | Phase I/II |
| Status | Dosissteigerung, erste Kohortendaten positiv |
| Einschluss | Männlich, bestätigte RPGR-ORF15-Mutation, Alter 18+ |
| Endpunkt | Sicherheit, BCVA, Mikroperimetrie |
| Aktualisiert | 21.03.2025 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
4D-125 von 4D Molecular Therapeutics nutzt den proprietären R100-AAV-Kapsid-Vektor, der speziell für die intravitreale Verabreichung optimiert wurde. Der wesentliche Vorteil gegenüber der konkurrierenden Botaretigene-Therapie (MeiraGTx): Die Injektion erfolgt intravitreal (ins Glaskörperinnere) statt subretinal, was den chirurgischen Aufwand deutlich reduziert.
Der R100-Vektor wurde mittels gerichteter Evolution entwickelt und zeigt eine hohe Tropismus für Photorezeptoren nach intravitrealer Injektion - normalerweise erreichen AAV-Vektoren die äußere Netzhaut von der Glaskörperseite aus nur schlecht.
Erste Kohortendaten zeigen ein akzeptables Sicherheitsprofil. Die Wirksamkeitsdaten werden mit Spannung erwartet, da ein intravitrealer Ansatz bei Erfolg den Zugang zur Therapie erheblich vereinfachen würde: Eine ambulante Injektion statt eines stationären chirurgischen Eingriffs.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.