Studie OCU400 (liMeliGhT)
Phase IIIRP (mutationsagnostisch)
Zusammenfassung
Mutationsagnostische Gentherapie mit dem nukleären Hormonrezeptor NR2E3. Statt ein spezifisches defektes Gen zu ersetzen, moduliert NR2E3 die Expression mehrerer Netzhaut-Gene und kann dadurch bei verschiedenen RP-Formen wirken.
Studiendetails
| Indikation | Retinitis Pigmentosa, mutationsagnostisch (NR2E3, RHO, CEP290 u.a.) |
| Mechanismus | AAV5-NR2E3, modifizierende Gentherapie (subretinal) |
| Sponsor | Ocugen |
| Phase | Phase III (liMeliGhT) |
| Status | Rekrutierung aktiv |
| Einschluss | RP mit bestätigter genetischer Diagnose (mehrere Gene), Alter 12+ |
| Endpunkt | Veränderung der Retina-Empfindlichkeit (Mikroperimetrie) |
| Aktualisiert | 06.08.2025 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
OCU400 von Ocugen verfolgt einen innovativen mutationsagnostischen Ansatz: Statt ein einzelnes defektes Gen zu ersetzen, wird der nukleäre Hormonrezeptor NR2E3 überexprimiert. NR2E3 ist ein Master-Transkriptionsfaktor, der die Differenzierung und Erhaltung von Stäbchen-Photorezeptoren reguliert.
Die Hypothese: Durch Überexpression von NR2E3 werden neuroprotektive Signalwege aktiviert und die Expression mehrerer krankheitsrelevanter Gene moduliert. In präklinischen Modellen zeigte OCU400 protektive Effekte bei RP-Formen, die durch Mutationen in verschiedenen Genen verursacht werden (NR2E3, RHO, CEP290, PDE6B u.a.).
Die liMeliGhT Phase-III-Studie (NCT05203939) ist eine der ambitioniertesten laufenden RP-Studien, da sie Patienten mit verschiedenen genetischen Ursachen einschließt. Falls erfolgreich, wäre OCU400 die erste Therapie, die nicht auf eine spezifische Mutation beschränkt ist.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.