Neuigkeiten
Aktuelle Meldungen zu klinischen Studien, Gen- und Zelltherapien sowie Veranstaltungen rund um Retinitis Pigmentosa, Usher-Syndrom, Stargardt und verwandte Netzhautdystrophien. Kuratierte Zusammenfassungen mit Links zu den Detailseiten.
Aktuelle Meldungen
Auswahl an Studien-Updates, Therapie-Hintergrundinfos und Veranstaltungen aus dem Bereich der erblichen Netzhautdystrophien. Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in den Studiendatenbanken; der jeweilige Stand der Zusammenfassung steht auf den Detailseiten.
Luxturna (Voretigene Neparvovec) - erste zugelassene Gentherapie
AAV2-Vektor mit funktionalem RPE65-Gen, subretinal injiziert. Zulassung für biallelische RPE65-Mutationen. Phase-III-Studie zeigte signifikante Verbesserung im Multi-Luminance Mobility Test.
Zur StudienseiteATSN-101 - Gentherapie-Studie zu GUCY2D-LCA
Phase 1/2-Studie von Atsena Therapeutics für Patienten mit Leber-Amaurose Typ 1 durch GUCY2D-Mutationen. Subretinale Applikation eines AAV5-Vektors.
Zur StudienseiteEDIT-101 (AGN-151587) - In-vivo CRISPR für CEP290
Erste In-vivo-CRISPR/Cas9-Anwendung am Auge: gezieltes Editing der häufigsten CEP290-Mutation (LCA10) im subretinalen Raum. BRILLIANCE-Studie.
Zur Studienseite4D-125 - Intravitreale RPGR-Gentherapie (XLRP)
Optimierter AAV-Vektor (R100) für X-chromosomale Retinitis Pigmentosa durch RPGR-Mutationen. Intravitreale Injektion statt subretinaler Operation.
Zur StudienseiteBotaretigene Sparoparvovec - RPGR-Gentherapie Phase 3
Subretinale RPGR-Gentherapie (vormals BIIB112/cotoretigene toliparvovec) für XLRP. Phase-3-Studie LUMEOS evaluiert visuelle Funktion und Mobilität.
Zur StudienseiteTinlarebant (LBS-008) - oraler RBP4-Inhibitor
Oraler Wirkstoff zur Reduktion toxischer Vitamin-A-Dimere bei Stargardt (ABCA4) und geographischer Atrophie. Phase-3 DRAGON-Studie laufend.
Zur StudienseitejCell (jCyte) - allogene Retina-Vorläuferzellen
Intravitreale Injektion humaner Retina-Progenitorzellen bei Retinitis Pigmentosa, gen-unabhängiger Ansatz. Phase 2b-Daten und Folgestudie geplant.
Zur StudienseiteOCU400 - modifier Gentherapie für mehrere RP-Gene
Ocugen entwickelt einen NR2E3-basierten "Modifier"-Ansatz zur Stabilisierung der Photorezeptoren bei verschiedenen RP-Genen. Phase-3-Studie liMeliGhT in Vorbereitung.
Zur StudienseitePro-Retina Jahrestagung - Patiententag
Jährlicher Treffpunkt für Betroffene, Angehörige und Forschende: Vorträge zu Studien, Therapie-Updates, Selbsthilfe und Forschungsfortschritt.
Zur EventseiteStudien-Datenbank: alle laufenden RP/Usher-Studien
Vollständige Übersicht aller auf der Plattform dokumentierten Studien mit Filter nach Gen, Phase und Standort. Live-Daten aus ClinicalTrials.gov und PubMed.
Studien durchsuchenForschungsberichte nach Gen verfügbar
Anonymisierte 1-Pager-Zusammenfassungen aus der Community-Forschung. Pro Gen ein Bericht mit Erbgang, Studien, Therapien und OCT-Verlauf - ohne Anmeldung lesbar.
Berichte ansehenPlattform-Start - Beta-Phase
MyRetinaGene ist live. In den kommenden Wochen werden wir laufend neue Berichte, Studieninfos und News-Beiträge veröffentlichen.
Zur StartseiteDiese Seite ersetzt keine medizinische Beratung. Für Studien-Teilnahme oder individuelle Empfehlungen wenden Sie sich an Ihre Klinik oder eine humangenetische Sprechstunde.