Studie jCell (hRPC)
Phase IIbRP (mutationsunabhängig)
Zusammenfassung
Zelltherapie mit humanen retinalen Vorläuferzellen (hRPC). Die Zellen werden intravitreal injiziert und sezernieren neuroprotektive Faktoren, die das Überleben der verbliebenen Photorezeptoren unterstützen. Mutationsunabhängig.
Studiendetails
| Indikation | Retinitis Pigmentosa, mutationsunabhängig |
| Mechanismus | Humane retinale Vorläuferzellen (hRPC), intravitreale Injektion |
| Sponsor | jCyte |
| Phase | Phase IIb |
| Status | Ergebnisse der Phase-IIb-Studie zeigen signifikante Verbesserung der BCVA |
| Einschluss | Erwachsene mit RP, BCVA zwischen 20/80 und 20/800 |
| Endpunkt | BCVA über 12 Monate |
| Aktualisiert | 18.06.2024 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
jCell von jCyte ist ein zelltherapeutischer Ansatz, der sich grundlegend von Gentherapien unterscheidet. Statt das genetische Defekt zu korrigieren, werden humane retinale Vorläuferzellen (hRPC) intravitreal injiziert. Diese Zellen integrieren sich nicht in die Netzhaut, sondern wirken als biologische Arzneimittelfabriken: Sie sezernieren über Monate hinweg neuroprotektive Faktoren (CNTF, BDNF, GDNF u.a.), die das Überleben der verbliebenen Photorezeptoren unterstützen.
Die Phase-IIb-Studie zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung der Sehschärfe bei behandelten Patienten gegenüber der Schein-Injektion. Der Effekt war dosisabhängig. Besonders bemerkenswert: Der Ansatz ist mutationsunabhängig und könnte theoretisch bei allen RP-Formen eingesetzt werden.
Die Wirkung ist allerdings nicht permanent - es wird erwartet, dass wiederholte Injektionen nötig sind. Die langfristigen Auswirkungen einer chronischen Zelltherapie auf die Netzhaut werden noch untersucht.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.