Zusammenfassung
Studiendetails
| Indikation | Stargardt-Krankheit (STGD1, jugendlich, ABCA4-Mutationen) |
| Mechanismus | Oraler RBP4-Antagonist (Retinoid-Zyklusmodulator) |
| Sponsor | Belite Bio |
| Phase | Phase III (DRAGON) |
| Status | Rekrutierung aktiv |
| Einschluss | Alter 12-25, bestätigte ABCA4-Mutationen, definierte Läsionsgröße |
| Endpunkt | Wachstum der atrophischen Läsion (FAF-Bildgebung) über 24 Monate |
| Dosis | Oral, einmal täglich |
| Aktualisiert | 31.10.2025 (ClinicalTrials.gov) |
Ausführliche Beschreibung
Tinlarebant (LBS-008) von Belite Bio ist ein oral einzunehmendes kleines Molekül, das den Retinoid-Zyklus (Visual Cycle) moduliert. Es bindet an Retinol-bindendes Protein 4 (RBP4) im Blut und reduziert dadurch den Transport von Vitamin A (Retinol) zur Netzhaut.
Bei Stargardt-Patienten mit ABCA4-Mutationen ist der Abtransport von all-trans-Retinal aus den Photorezeptor-Außensegmenten gestört. Dies führt zur Bildung von A2E und anderen toxischen Bisretinoiden, die sich als Lipofuszin im RPE ansammeln und die RPE-Zellen schädigen.
Durch die Reduktion des Retinol-Zuflusses verlangsamt Tinlarebant die Lipofuszin-Akkumulation. Die Phase-III-Studie DRAGON (NCT05244304) zielt spezifisch auf jugendliche Patienten (12-25 Jahre), da bei dieser Altersgruppe die Progression am schnellsten ist und der größte therapeutische Effekt erwartet wird.
Der primäre Endpunkt ist das Wachstum der atrophischen Läsion im RPE, gemessen durch Fundusautofluoreszenz (FAF) über 24 Monate. Anders als Gentherapie adressiert Tinlarebant nicht die genetische Ursache, sondern den pathophysiologischen Mechanismus - und ist daher potenziell für alle ABCA4-Mutationstypen geeignet.
Maßgeblich sind die tagesaktuellen Einträge in der Studiendatenbank. Stand dieser Zusammenfassung: April 2026.